Tämligen ofta läser vi i rapporter från HTA-myndigheter (Health Technology Assessment) i flera länder att resultaten i de hälsoekonomiska modellerna är osäkra. Osäkerhet har blivit ett modeord skulle vissa säga, men vad är problemet med själva begreppet?
Jo, det finns minst tre typer av osäkerhet som man måste skilja på. Dessa är:
• osäkerhet i resultaten från den hälsoekonomiska modellen
• osäkerhet i data som informerar den hälsoekonomiska modellen, ofta den kliniska datan
• osäkerhet i beslutsfattandet
Det är mycket viktigt att komma ihåg att de forskare som byggde upp fältet hälsoekonomi började använda modellering för att minska osäkerheten. Genom att kombinera flera olika datakällor för både klinisk effekt och kostnader kunde man uppnå en lägre osäkerhet i modellresultaten givet datan som användes. Fem kliniska studier som informerar en modell torde alltså ge en lägre osäkerhet i resultaten än om bara en studie används, allt annat lika.
Osäkerheten i hur datakällorna påverkar modellens resultat utvärderas alltid genom olika slags känslighetsanalyser där variabelvärden antingen ändras separat, i grupp eller genom att en statistisk fördelning kopplas till variablerna. Är känslighetsanalyserna kongruenta med en modells huvudresultat är det fel att tala om att resultatet i modellen är osäkert.
Det kan också vara så att det finns osäkerhet i klinisk data och/eller i modellens resultat, men att beslutet som ska tas grundat på modellen inte är osäkert. Ligger ICER:n (Incremental Cost-Effectiveness Ratio) för en ny cancerbehandling på 300.000 kr och varierar från låt oss säga 50.000 kr till maximalt 450.000 kr så är beslutet inte osäkert eftersom dessa värden är under den normala betalningsviljan för ett cancerläkemedel.
Det är alltså viktigt att notera att till exempel kliniska data kan vara behäftad med en viss osäkerhet, medan resultaten i CEA:n (Cost-Effectiveness Analysis) inte är det. Osäkerhet i klinisk data utvärderas av regulatoriska myndigheter som beviljar marknadsföringsgodkännande, medan HTA-myndigheter utvärderar osäkerhet i hälsoekonomiska modeller.
Horizontbloggen är ett debattforum för aktuella läkemedelsrelaterade ämnen med målet att vara en aktiv del i läkemedelsdebatten och att samspela med olika intressenter för att bidra till ökad kunskap och ge underlag för faktabaserade förslag och beslut. Bloggen riktar sig främst till politiker, myndigheter, tjänstemän, patientföreträdare och andra beslutsfattare inom svensk hälso- och sjukvård, men även patienter och anhöriga.
Fabian Madelon is Business Control Function manager with responsibility for Nordics at Bristol Myers Squibb. He is married and father of a 10-year-old son and an 8-year-old-daughter. He has a rare form of cancer that was discovered in 2010 and which triggered major operations on three different organs over the past eight years.
He decided to be on a one-year leave of absence in 2018 with two objectives in mind. The first one is to better understand his disease and find ways to fight it. The second is to use his experience at the hospital to help other patients go through the trauma of major operations.
Kajsa Asp Jonson är legitimerad dietist, journalist och författare. Sedan tio år tillbaka driver hon eget företag med fokus på kommunikation och inspiration kring hälsa, goda matvanor och prevention.
Kajsa vill inspirera till ett skönare liv utan pekpinnar – en hållbar livsstil som dessutom gör att vi på kan leva friskare och längre, njuta av vår tid på jorden och samtidigt få de gemensamma resurserna att räcka till mer.
För mer information, se www.kajsaasp.se