Varmt välkomna till hälsoekonomiskolan

Bristol-Myers Squibb kommer under en period framöver att, via blogginlägg, arbeta för att öka kunskapen och förståelsen för hälsoekonomi genom en serie av blogginlägg med målsättningen att fler personer ska få en ökad inblick i ämnet och på vilket sätt hälsoekonomin används som underlag för adekvata beslut och rekommendationer inom svensk hälso- och sjukvård

Kostnadseffektivitetsanalys

I denna del av hälsoekonomiskolan kommer vi att titta närmare på kostnadseffektivitetsanalysen, eller ”CEA” som den ibland kallas efter det engelska begreppet Cost-Effectiveness Analysis. Vi kommer också att gå igenom begreppet livskvalitetsjusterade levnadsår, eller ”QALY” efter engelskans Quality Adjusted Life Years.

Vad är egentligen en kostnadseffektivitetsanalys, eller Cost-Effectiveness Analysis - CEA?

Innan vi går närmare in på CEA: n vill jag berätta mer om ett visst specifikt ord, nämligen inkrement (på engelska ”increment”). Man hör det ofta när man diskuterar kostnadseffektivitet och hälsoekonomi. I hälsoekonomi menar vi en liten positiv förändring i värdet av en variabel när vi säger inkrement (ibland kan det naturligtvis vara en minskning man ser, då kallas det dekrement från engelskans ”decrement”). Ordet inkrementell innebär att vi alltid pratar om och beskriver en skillnad, alltså en jämförelse med något annat. Kostnaderna och hälsoeffekterna av en behandling jämförs alltid med en annan behandling.

Denna horisontella linje representerar något som också är mycket viktigt - När vi diskuterar kostnad per QALY eller kostnad per levnadsår i en CEA handlar det nämligen alltid om en kvot.

I en CEA använder vi kostnaden som täljare. Det vill säga ökningen av kostnaderna mellan A och B. Det innebär att om vi jämför kostnader för två behandlingar är det skillnaden mellan dessa två behandlingar som kommer att utgöra den inkrementella kostnaden i CEA: n. Kom ihåg att vi inte bara pratar om läkemedelskostnader, utan också andra typer av kostnader som i vissa sjukdomsområden är mycket viktigare än kostnaden för ett specifikt läkemedel.

Som nämnare i ekvationen använder vi effekten från kliniska prövningar, effektiviteten från klinisk verklighet eller ibland en kombination av båda.

Resultatet av denna ekvation kallas vanligen "inkrementell kostnadseffektkvot" (på engelska incremental cost-effectivenss ratio, ”ICER”). Som man ser på bilden är det en ganska enkel ekvation. Denna ekvation är grunden för alla kostnadseffektivitetsanalyser.

En mycket kort förklaring av en Budget Impact-analys, BIM, är att den innehåller täljaren i ovanstående ekvation. Det innebär att den tar hänsyn till kostnader men inte till effekten av en behandling.

Om vi mäter effekt i termer av ren överlevnad, utan justering för livskvalitet, blir resultatet inkrementell kostnad per vunnet levnadsår.

Var kommer QALY in?

Nu har vi begreppsmässigt gått igenom grunden för en CEA. Men vad är den berömda QALY: n? QALY: s uppfanns år 1956 av två hälsoekonomer som hette Christopher Cundell och Carlos McCartney.

Vunna levnadsår, LY, är konceptuellt väldigt enkelt. Det är rätt och slätt skillnaden i överlevnad för två behandlingar. För att gå från LY till QALY drar vi bort en eventuell försämring av livskvaliteten från överlevnadsvinsten. Anledningen till detta är väldigt enkel. Om man är sjuk och får ett långt liv, är det inte detsamma som att leva samma tidsperiod med full hälsa.

Livskvalitet kallas ofta nytta (på engelska ”utility”) inom hälsoekonomi. Det är inte exakt samma sak - mer om det senare.

Som synes ovan ger 1 levnadsår med halverad livskvalitet samma QALY som 0,5 levnadsår vid full hälsa, alltså 0,5 QALY. Sjukdom har ibland en negativ effekt på livskvalitet. Frågan är hur stor denna försämring är.

Olika sätt att justera levnadsår för olika livskvalitet

Som många vet finns det ett stort antal generiska och sjukdomsspecifika livskvalitets- eller ”Health Related Quality-of-Life”-formulär och skalor. I cancer är två av de vanligast använda SF-36 och QLQ-C30. Dessa finns med i princip i alla kliniska studieprogram. Det vore enkelt att ta resultaten från dessa frågeformulär och justera överlevnadsvinsten.

Det finns tre stora bekymmer med detta:

1. De flesta HRQL-enkäter ger inte ett resultat från 0 till 1, utan ett antal svar på numeriska och ”mjuka” skalor.

2. Eftersom de flesta HRQL-enkäter är sjukdomsspecifika skulle en överlevnadsvinst justerad med resultatet ge en QALY som inte var jämförbar mellan olika sjukdomar.

3. En ganska omfattande akademisk diskussion gäller det som nämnts ovan - hälsoekonomisk nytta är inte exakt detsamma som livskvalitet. För att kunna använda ett värde för livskvalitet/nytta i en CEA måste vi vara så säkra vi kan på att patienter, eller ibland allmänheten, föredrar ett högre värde framför ett lägre. I vanliga livskvalitetsformulär vet vi inte detta med säkerhet även om det ibland kan vara underförstått.

Den andra och tredje punkten ovan är båda viktiga eftersom dessa är huvudidéerna bakom QALY: n: dels att QALY-vinster ska vara jämförbara mellan olika sjukdomar, dels att en större QALY-vinst föredras framför en mindre.

Det finns flera sätt att härleda hälsoekonomisk nytta. Två av de mer kända sätten är Standard Gamble (SG) och Time Trade Off (TTO)-metoderna. Ibland används också metoden Visual Analog Scale (VAS). De engelska begreppen är svåra att översätta korrekt och därför används de nästan alltid också i Sverige.

SG: Respondenterna uppmanas att välja mellan att vara kvar i ett hälsotillstånd under en tid eller välja en medicinsk intervention som har möjlighet att antingen återställa dem till perfekt hälsa eller döda dem. Denna metod är ganska känslig - särskilt när patienter med allvarliga sjukdomar tillfrågas.

TTO: Respondenterna uppmanas att välja mellan att vara kvar i ett hälsotillstånd under en tidsperiod eller att återställas till perfekt hälsa men med en kortare livslängd.

VAS: Respondenterna uppmanas att bedöma ett hälsotillstånd på en skala från 0 till 100, där 0 är död och 100 är perfekt hälsa. Denna metod har fördelen av att vara det enklaste att förstå, men det är också den mest subjektiva.

Ett annat sätt att bestämma vikten i samband med ett visst hälsotillstånd är att använda standardiserade och generella frågeformulär som till exempel EuroQol-gruppens EQ5D-frågeformulär som kategoriserar hälsotillstånd enligt följande dimensioner: rörlighet, självomsorg, vanliga aktiviteter (t.ex. arbete, studier, Läxa eller fritidsaktiviteter), smärta/obehag och ångest/depression. Fördelen med standardiserade och generella formulär som till exempel EQ5D är att QALY: n blir jämförbar mellan olika sjukdomar, medan nackdelen är att dessa formulär har svårt att finna små skillnader och nyanser mellan olika sjukdomar och sjukdomstillstånd.

Den vikt som tilldelas ett visst tillstånd kan emellertid variera kraftigt beroende på vilka respondenterna är. De som till exempel inte lider av det aktuella problemet/sjukdomen kommer ofta att överskatta den negativa effekten på livskvaliteten jämfört med dem som drabbats av sjukdomen.

Att rangordna olika behandlingar enbart på grundval av deras kostnad per QALY, eller ICER, är kontroversiellt, eftersom det innebär att alla QALY har samma värde - att aggregera så många QALY: s som möjligt blir därmed viktigare än att uppnå de "bästa" och mest önskvärda QALY-vinsterna. Många skulle argumentera för att patienter med allvarligare sjukdomar bör prioriteras framför patienter med mindre allvarlig sjukdom om båda skulle få samma absoluta QALY-vinst i en CEA. På just detta problem erbjuder dock själva QALY: n ingen lösning.