Hälsoekonomi inom området Hjärta/kärl
Många människor lider och drabbas av hjärt-och kärlsjukdomar, dessa benämns därför ofta som folksjukdomar. Dessa sjukdomar är också kostsamma för såväl individ som samhälle, vilket inneburit att behovet av behandlingar för denna sjukdomsgrupp är och har varit stort. Man kan i huvudsak dela in tillgängliga behandlingar i två kategorier; (1) behandlingar som används vid akut sjukdom och (2) behandlingar som används för att undvika negativa framtida händelser. Det är framförallt de senare, så kallade preventiva behandlingar, som kommer behandlas i detta blogginlägg. I vissa delar kommer viss förkunskap krävas, det kan därför vara en god idé att läsa tidigare inlägg i serien Hälsoekonomiskolan innan ni fortsätter med detta inlägg.
Varför görs hälsoekonomiska utvärderingar av hjärt- och kärlsjukdomar?
Det är generellt viktigt att vår gemensamt finansierade sjukvård enbart använder effektiva behandlingar. Om vi använder resurser till ineffektiva behandlingar kan detta innebära att resurser måste tas från andra delar av sjukvården (eller samhället), exempelvis från andra, effektiva behandlingar. Resultatet av att använda en ineffektiv behandling kan därför bli att vi förlorar hälsa i samhället. För att vi ska använda hälso-och sjukvårdens begränsade resurser på ett optimalt sätt, krävs därför att nyttan av nya behandlingar står i rimlig proportion till dess kostnader. Alla effekter som uppkommer till följd av en behandling bör vägas in när nyttan av denna ska bedömas. För olika sjukdomsgrupper innebär denna bedömning varierande problem.
Vad gör då beslut så specifika vid implementering inom hjärta/kärl?
Jo, vanliga behandlingar vid hjärt- och kärlsjukdomar så som till exempel blodförtunnande medel eller läkemedel mot höga blodfetter syftar framför allt till att undvika allvarliga händelser i framtiden, så som hjärtinfarkt och/eller stroke. Däremot förbättras inte alltid individens eventuella symtom. Detta innebär att effekterna uppkommer över lång tid medan kostnader uppstår omedelbart. Man kan dela in vanliga effekter av preventiva behandlingar av hjärt- och kärlsjukdomar beroende på när efftekterna uppkommer:
Vanliga kortsiktiga effekter av behandling (Enkla att beräkna även i korta studier ):
• Kostnad för läkemedelsbehandling
• Hälsoeffekter av biverkningar
• Kostnader för biverkningar
Vanliga effekter av behandling på medellång sikt (Enkla att beräkna i studier med normal uppföljning (12-60 månader)):
• Kortsiktig effekt på dödlighet
• Risk för funktionnedsättning
• Påverkad livskvalitet
• Direkta kostnad för akutvård
Vanliga effekter på lång sikt (Mycket svåra att fullt ut fånga i studier ):
• Långsiktig dödlighet
• Långsiktiga effekter på livskvalitet
• Långsiktiga kostnader (ex. kostnader för särskilt boende)
Som beskrivs ovan innebär behandlingar av dessa sjukdomar kortsiktigt ofta framförallt kostnader och ökad risk för biverkningar utan att förbättra det nuvarande tillståndet. Detta gör förstås att behandlingen kan uppfattas som mindre attraktiv. På medellångsikt finns ofta goda vetenskapliga underlag från kliniska studier att behandlingarna exempelvis kan minska risken för stroke eller liknande, vilket innebär ett antal positiva effekter. Vissa effekter och kostnader är däremot mycket långsiktiga (ibland livslånga), vilket gör det mycket svårt att fånga i randomiserade kliniska studier. Exempelvis kan en undviken stroke till följd av behandling innebära att en patient lever 25 år med en livskvalitet som är bättre än om denna istället drabbats. En så lång uppföljningstid för att fånga denna effekt används i stort sett aldrig i kliniska studier. Att behandlingar som i detta fall har effekter som utfaller vid olika tidpunkter innebär således ett problem då vi inte fullt kan luta oss mot kliniska studier. Det ställer också krav på strukturerade utvärderingar där både kort- och långsiktiga effekter och kostnader för olika aktörer beräknas, värderas och analyseras. För detta erbjuder hälsoekonomiska modellanalyser ett vetenskapligt väl accepterat' verktyg.
Beslutsmodeller
I hälsoekonomiska modellanalyser (som beskrivits i Hälsoekonomiskolan i tidigare blogginlägg) av strokeprevention simuleras patienternas återstående liv från tidpunkten där kliniska studier slutar för att just fånga alla livslånga effekter av behandlingen. Denna simulering görs vanligtvis med hjälp av Markovmodeller. Denna modelltyp, döpt efter den ryske matematikern Andrey Markov, är lämplig för ändamålet då det är möjligt att kombinera data från olika källor för att på så sätt kunna estimera framtiden för dessa patienter, baserat på den bästa tillgängliga nuvarande kunskapen av området. Modellen innebär att den simulerade patienten vid varje tidpunkt befinner sig i ett visst fördefinierat hälsotillstånd. Dessa hälsotillstånd är förknippade med en viss nivå på livskvalitet och kostnader. Vid varje tidpunkt har dessa individer i dessa tillstånd en viss sannolikhet att flytta sig till ett av de andra tillstånden i modellen. Individerna kan genom detta sätt simuleras över lång tid. Ofta används livslånga perspektiv i dessa analyser för att man inte ska missa några effekter. När tidshorisonten nåtts summeras tiden i de olika tillstånden och kostnaderna och livskvaliteten i dessa för att på så sätt beräkna kostnader och QALYs.
Figuren visar ett exempel på hur en enkel Markovmodel kan se ut. Cirklarna visar de olika hälsotillstånden i modellen medan pilarna indikerar att det finns olika sannolikheter för de simulerade individerna att röra sig mellan tillstånden. Storleken på dessa sannolikheter beror oftast på vilken behandling den simulerade patienten får. Genom att simulera både med och utan behandling kan man beräkna effekten av behandlingen på hälsa och kostnader.
Källor för data på risker för händelser, livskvalitetsdata och kostnader som inkluderas i dessa modeller kommer ofta från pågående studier och tidigare publicerade studier men också annan tillgänglig data, såsom nationella register, inkluderas ofta.
Till exemepel kan en modell använda kortsiktiga resultat från en randomiserad studie, Studie A, för att beräkna kortsiktiga effekter av en viss behandling och kanske vilken riskreduktion för en viss händelse behandlingen innebär, men sedan använda ett kvalitetsregister för att estimera långsiktig dödlighet i en viss patientpopulation. Detta då ett register generellt har länge uppföljningstid. En annan klinisk studie, studie B, kan sedan användas för att inkludera effekter på livskvaliteten hos påverkade patienter då detta inte studerades i studie A. På detta sätt kan alla relevanta effekter från en behandling beräknas och vägas in när det beslutas om ett viss läkemedel bör användas eller ej.
Summering
När behandlingar mot allvarliga händelser så som hjärtinfarkter och stroke ska utvärderas krävs ofta en analys som sammanväger kortsiktiga och långsiktiga effekter av behandling. För detta används beslutsanalytiska modeller som strukturerar denna beräkning. Baserat på modellen kan sedan slutsatser dras om huruvida behandlingen innebär tillräckligt stor klinisk nytta för att eventuella kostnader ska motiveras.
Horizontbloggen är ett debattforum för aktuella läkemedelsrelaterade ämnen med målet att vara en aktiv del i läkemedelsdebatten och att samspela med olika intressenter för att bidra till ökad kunskap och ge underlag för faktabaserade förslag och beslut. Bloggen riktar sig främst till politiker, myndigheter, tjänstemän, patientföreträdare och andra beslutsfattare inom svensk hälso- och sjukvård, men även patienter och anhöriga.
Fabian Madelon is Business Control Function manager with responsibility for Nordics at Bristol Myers Squibb. He is married and father of a 10-year-old son and an 8-year-old-daughter. He has a rare form of cancer that was discovered in 2010 and which triggered major operations on three different organs over the past eight years.
He decided to be on a one-year leave of absence in 2018 with two objectives in mind. The first one is to better understand his disease and find ways to fight it. The second is to use his experience at the hospital to help other patients go through the trauma of major operations.
Kajsa Asp Jonson är legitimerad dietist, journalist och författare. Sedan tio år tillbaka driver hon eget företag med fokus på kommunikation och inspiration kring hälsa, goda matvanor och prevention.
Kajsa vill inspirera till ett skönare liv utan pekpinnar – en hållbar livsstil som dessutom gör att vi på kan leva friskare och längre, njuta av vår tid på jorden och samtidigt få de gemensamma resurserna att räcka till mer.
För mer information, se www.kajsaasp.se