I fyra olika inlägg har vi nu gått igenom den grundläggande teorin bakom hälsoekonomi utan att ta upp några enskilda terapiområden eller läkemedel. För att få ut mesta möjliga nytta av detta inlägg rekommenderar jag att du läser inläggen hälsoekonomiskolan 1 och hälsoekonomiskolan 2”.

I två nya inlägg ska vi gå på djupet i hälsoekonomi för läkemedel som används för att behandla cancer. Vi kommer inte att komma in på enskilda produkter eller varumärken, utan istället fokuserar vi på två saker:

- I detta inlägg, det första av två, berättar Nicholas Backman och jag själv om den process som finns för introduktion av nya cancerläkemedel

- I nästa inlägg går jag igenom grunderna i hur vi beräknar kostnadseffektiviteten för en ny cancerbehandling - jämfört med en äldre/redan existerande behandling

Introduktionen av nya cancerläkemedel

Ett antal månader före godkännandet av det nya läkemedlet påbörjar läkemedelsföretaget sitt arbete med att förbereda klinisk dokumentation och hälsoekonomiska analyser. Ibland pågår dessa förberedelser under flera år parallellt med den regulatoriska processen hos den europeiska läkemedelsmyndigheten. Varje land har sitt eget system för introduktion av nya läkemedel med olika typer av utvärderingar och krav. En hel del av det material som tas fram av oss företag att använda i flera länder, men så länge olika länder har olika hälso- och sjukvårdssystem som finansieras på delvis olika sätt är det utmanande att ha ett gemensamt system för introduktion av nya läkemedel inom till exempel EU.

Det pågår dock ett antal projekt där EU vill harmonisera synen på relativ effekt mellan olika läkemedel. Detta arbete leds av en organisation som heter EUnetHTA. Mer om detta kan man läsa på EUnetHTA: s websida, www.eunettha.eu.

Vad händer efter det regulatoriska godkännandet?

Det regulatoriska godkännandet av ett nytt läkemedel, eller en ny indikation för ett existerande läkemedel, medför inte att läkemedlet automatiskt subventioneras av enskilda länder. Det innebär att läkemedlet bedömts som säkert och effektivt, men inte att ett land vill betala för det. Ett läkemedel kan alltså vara godkänt ur ett effekt- och säkerhetsperspektiv, men ett land kan ändå avstå från att inkludera det i offentligt finansierad hälso- och sjukvård.

I samband med att den europeiska läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel, (eng: European Medicines Agency, EMA och Committee for Human Medicinal Products, CHMP) lämnar sin rekommendation om regulatoriskt godkännande eller avslag till EU-kommissionen får företagen lov att lämna in ansökningar om subvention i de flesta europeiska länder, däribland Sverige. Efter detta tar det drygt 30 dagar tills EU-kommission fattar slutgiltigt beslut om godkännande. Det är således i samband med CHMP: s positiva rekommendation som HTA-processen tidigast kan starta (eng: Health Technology Assessment, HTA).

HTA-processen i de enskilda länderna tar omkring fyra till sex månader. I Sverige har TLV bedrivit ett aktivt arbete för ett förkorta handläggningstiderna och få ner tiden från regulatoriskt godkännande till beslut om subvention, eller rekommendation. För sjukhusläkemedel är handläggningstiden idag oftare kortare än sex månader i Sverige. Det är en positiv utveckling som ägt rum, ytterst till nytta för svenska patienter som får tillgång till läkemedel på ett jämlikt sätt oavsett var i landet patienten bor.

I Sverige finns det, lite förenklat, två olika ”spår” för att ett läkemedel ska nå fram till patienten efter att det fått sitt regulatoriska godkännande och patienten inte betalar hela kostnaden för läkemedlet ur sin egen ficka:

Spår 1 - TLV beslutar om högkostnadsskyddet

Det första spåret innebär att vi som företag lämnar in en ansökan till TLV om att läkemedlet ska ingå i högkostnadsskyddet. TLV gör en prövning av ansökan och bifaller eller avslår därefter ansökan. TLV kan även bifalla ansökan med begränsningar som till exempel att läkemedlet subventioneras för en viss patientkategori eller efter det att andra läkemedel har prövats. En aning förenklat kan vi säga att företagen lämnar in ansökan om läkemedlet ska förskrivas på recept och hämtas ut på apotek.

Spår 2 - NT-rådet rekommenderar sjukhusläkemedel

Det andra spåret innebär att det så kallade NT-rådet, Nya Terapier, som är en arbetsgrupp hos Sveriges Kommuner och Landsting, SKL, uppdrar åt TLV att göra en utvärdering av ett nytt läkemedel eller en ny indikation för ett redan existerande läkemedel. Ny indikation innebär till exempel att användningsområdet för ett läkemedel utvidgas till behandling av ytterligare en sjukdom och/eller patientgrupp. TLV frågar det berörda företaget om information och gör därefter en utvärdering som publiceras på TLV: s websida. Med TLV: s utvärdering som grund utfärdar därefter NT-rådet en positiv eller negativ rekommendation till landstingen emellanåt följt av ett införande- och uppföljningsprotokoll. Ibland föreligger en avtalsrelation mellan landstingen och företaget, såsom en offentlig upphandling, kopplad till NT-rådets rekommendation. En aning förenklat kan vi säga att detta spår främst omfattar läkemedel som används på sjukhus. Oftast handlar det om läkemedel som ges direkt i blodet genom en infusion/injektion och kräver då utbildad personal för att ges.

Det är i det andra spåret de flesta nya cancerläkemedel hamnar. Det beror på flera orsaker. Den främsta är att cancerläkemedel ofta ges i blodet. Den andra orsaken är att landstingen genom NT-rådet och upphandlingsförfarandet är mer fria att förhandla med företagen om priser och villkor för läkemedel som inte ingår i det av TLV beslutade högkostnadsskyddet, alltså det första spåret. Det ska också påtalas att det finns många nya cancerläkemedel som ges som tabletter. En del av dem har gått genom det första spåret, förskrivs på vanliga recept och hämtas ut på apotek. En del av dem har hanterats i spår två och har fått en rekommendation av NT-rådet efter förhandlingar mellan landstingen och företaget.

Ingenmansland

Processen för introduktion av ett nytt läkemedel är således komplex - men central och viktig då det är skattemedel som hanteras. Därför ska kraven vara oberoende och höga. Vi har bara skrapat lite på ytan för de två olika spåren som beskrivs ovan. Sällan är det helt kristallklart vilket spår ett läkemedel ska ta och ibland hamnar läkemedel mittemellan de två spåren i ett ingenmansland. Rent hypotetiskt skulle det kunna vara så att ett företag ansökt om att ingå i högkostnadsskyddet i det första spåret och fått avslag. Därefter har NT-rådet inte gett TLV i uppdrag att utvärdera läkemedlet igen i spår två. Det betyder att läkemedlet får användas, men att patienten får betala hela kostnaden själv. Det ska dock sägas att det är få läkemedel som långsiktigt hamnar i ett sådant här ”ingenmansland”. Skälen kan bland annat vara att vi som företag inte på ett tillräckligt bra sätt lyckats visa TLV att kostnaden för den erhållna effekten är rimlig. Detta kan bero på data, alltså de kliniska studier som ligger till grund för godkännandet, eller på hur de hälsoekonomiska beräkningarna gjorts.

Avslutningsvis ska vi också tillägga att ingen part i målet vill att ett läkemedel hamnar i ingenmanslandet under lång tid. För patienterna som är i behov nya och fler behandlingar är ingenmanslandet bekymmersamt och oroande. För TLV, landstingen och läkarna är det inte bra att nya läkemedel inte kan användas i rutinsjukvården. För företagen innebär utebliven försäljning slutligen att mindre pengar kan satsas på forskning och utveckling av nya läkemedel.

I nästa inlägg kommer Christoffer att mer i detalj gå igenom hur en hälsoekonomisk kostnadseffektivitetsmodell för cancer fungerar. Saker som du som läsare kommer att förstå är hur modellerna byggs upp, hur de fungerar och vad man ska kika extra noga på när man utvärderar en modell. Det blir lite mer tekniskt och kanske ett lite längre inlägg, men förhoppningsvis intressant läsning!

Nicholas & Christoffer