EN ENDA BEHANDLING kan göra en svårt sjuk patient frisk. Vinsten kan bli hög, både i livskvalitet och samhällsekonomiskt. Men insatsen kommer med en hög engångskostnad som landar hos regionerna.

Läs vad Johan Brun (Lif), Örjan Norberg (Region Västerbotten) och Douglas Lundin (TLV) svarar nedan.

Det finns önskemål om att betrakta korttidsbehandlingar med mycket långvarig effekt som en långtidsinvestering i stället för att bokföra kostnaden som en utgift det aktuella budgetåret. Inom läkemedelsindustrin kommer vi självfallet att samverka för att hitta generella lösningar för gen- och cellterapier som sedan kan omsättas till avtal mellan ett företag och vårdens huvudmän.

Fungerar traditionella hälsoekonomiska modeller i det här fallet eller behövs nya lösningar?
– I situationer med begränsade medicinska data blir det svårt att applicera de klassiska hälsoekonomiska modellerna, som ju är baserade på kostnadseffektiva behandlingar för större patientgrupper med etablerade alternativbehandlingar.

Vi måste ta fram nya underlag som hanterar värdet av behandlingar för extremt små patientgrupper till ett högt pris, men där utfallet av behandlingar är stort. Vår utgångspunkt är fortsatt värdebaserad prissättning.

Vilka är utmaningarna vad gäller finansiering?
– Finansieringsutmaningen ligger främst i att nya möjligheter ständigt tillkommer som kan ge bättre behandlingsutfall men högre kostnader. Ytterst är det en fråga om hur vi fördelar vårdens resurser och vår gemensamma syn på vårdens andel av det offentliga.

Vi behöver också hitta vägar för att hantera osäkerheter. En del av detta kan vara riskdelning mellan företag och vård inom ramen för olika betalningslösningar.

Oavsett vem som betalar kommer man att vilja ha kostnadskontroll och veta var den yttersta gränsen ligger.

Vilka är möjligheterna?
– Vi lever nu mitt i en fullständigt fascinerande omställning till helt nya sätt att behandla sjukdom. Samtidigt är det mycket angeläget att detta sker med respekt för de krav som ställs på produktkvalitet och balans mellan nytta och risk. I närtid har vi en god möjlighet att utveckla former för att patienter i Sverige ska få tillgång till dessa behandlingar.

Många befarar att vi står inför en ”tsunami” av nya behandlingsmöjligheter. Det är inte riktigt sant men en tilltagande bris med nya behandlingsmöjligheter ser jag komma. Vi måste betrakta det som just möjligheter och våga börja lära oss.

Det är viktigt att vi i Sverige börjar använda dessa innovativa läkemedel, inte bara ur patient- och anhörigperspektiv utan också ur ett näringslivsperspektiv. Annars riskerar vi att företagen inte vill investera i forskning och utveckling i Sverige.

Fungerar traditionella hälsoekonomiska modeller i det här fallet eller behövs nya lösningar?
– För att de ska fungera behövs robusta kliniska bevis för kostnadseffektivitet, vilket kan vara en utmaning vid cell- och genterapi. Men även om hälsoekonomin visar på kostnadseffektivitet och att prisnivån är acceptabel för betalningsviljan hos samhället i stort, kan det vara så att kostnaden ändå är för hög för regionernas etalningsförmåga och då behövs nya innovativa betalningslösningar.

Vilka är utmaningarna vad gäller finansiering?
– Det är en utmaning att hantera osäkerheter kring dessa behandlingar. Det handlar till exempel ofta om små patientgrupper där det i dag inte finns någon behandling att jämföra med. Vi vet inte heller hur bestående effekterna är. Priset på behandlingarna är ofta väldigt högt och betalningen ska dessutom ske under kort tid medan värdena kanske uppstår över en livstid.

En annan utmaning är att kostnaden belastar hälso- och sjukvården medan stora värden i form av besparingar uppstår i andra samhällssektorer som i dagsläget inte är med och finansierar. Med dagens finansieringsmodell betyder det att om hälso- och sjukvården börjar använda cell- och genterapier i stor omfattning trängs annan vård undan.

Vilka är möjligheterna?
– Cell- och genterapier har en potential att leda till bot, eller frånvaro av symtom eller sjukdomsaktivitet. En enstaka behandling eller behandling under kort tid kan ge långvariga positiva effekter på både hälsa, sjukvårdssystemet och samhällets kostnader.

TLV, NT-rådet och regionerna har påbörjat ett arbete för att pilottesta nya betalningsmodeller för dessa läkemedel. Nu bör den statliga och regionala politiska ledningen ta upp frågan om hur vi tillsammans kan skapa en långsiktigt hållbar finansiering, för patienternas bästa och för Sverige som Life sciencenation.

Fungerar traditionella hälsoekonomiska modeller i det här fallet eller behövs nya lösningar?
– Själva grunden håller fortfarande på så sätt att vi ska väga kostnader mot nytta.

De senaste åren har det emellertid kommit många läkemedel med ganska svag evidens. Problemet med det blir ännu tydligare när det gäller cell- och genterapi eftersom man gör en engångsbehandling som förhoppningsvis ska räcka hela livet. Den här osäkerheten är ny, men i övrigt är det i stort sett samma sätt att tänka när det gäller hälsoekonomi.

Vilka är utmaningarna?
– Det finns flera osäkerheter när det gäller cell- och genterapi och vi behöver fundera på hur man kan minska dessa. Om man betalar hela kostnaden som en engångssumma, som dessutom är baserad på en livslång varaktighet av behandlingen, läggs en väldigt stor risk på betalaren. Vi utreder om man kan betala utifrån vad som mer långsiktigt visar sig vara värdet av behandlingen.

I vissa situationer kan det också vara så att behandlingen innebär stora kostnadsminskningar på områden som regionerna inte får ta del av. Då skulle man helst också ha en betalningsmodell som ändå ger regionerna incitament att använda läkemedlen.

Om det kommer dyra läkemedel mot vanliga sjukdomar måste man dessutom ta höjd för att det initialt blir väldigt stora kostnader då många patienter ska behandlas samtidigt.

Vilka är möjligheterna?
– Vi vill naturligtvis komma till en punkt där det finns effektiva läkemedel som är rimligt prissatta och att vi då har betalningsmodeller som innebär att det inte finns några hinder för behandling och därmed – förhoppningsvis – stora hälsovinster.

Det gäller att vi lyckas få betalningsmodeller som läkemedelsföretagen och regionerna kan komma överens om att använda och som innebär att alla patienter som har stor nytta av läkemedlet också kan få det.