Fler patienter, fler varianter av cell- och genterapier och sena biverkningar. Nya möjligheter att behandla cancer för med sig nya utmaningar. För att klara en uppskalning på bästa sätt efterlyser Kristina Kannisto nationell samordning.

VÅREN 2020 HADE fyra patienter i Sverige fått behandling med CAR T-celler i den reguljära vården. Två vuxna personer med lymfom vid Skånes universitetssjukhus, och två barn med leukemi vid Karolinska sjukhuset i Stockholm. Dessutom har över 40 patienter behandlats inom ramen för olika kliniska studier de senaste åren.

De första behandlingarna med CAR T-celler i den reguljära vården godkändes i Sverige 2019. Nu är flera kliniska prövningar på gång och arbetet med att införa de godkända läkemedlen i vården pågår. De närmaste åren väntas sannolikt fler cell- och genterapier för olika cancerdiagnoser nå vården, vilket innebär att fler och fler patienter kommer att bli aktuella för behandling. Och det är inte bara inom cancerområdet som nya, avancerade terapier kommer.

– Vi försöker samla olika intressenter; hälso- och sjukvården, akademien, små och stora företag, myndigheter och andra beslutsfattare för att kunna få så bra samordning som möjligt. Hittills har vi fokuserat mycket på att skapa bra nätverk och forum för dialog.

EFTERSOM CAR T-CELLER består av patienternas egna immunceller måste läkemedelsindustri och hälso- och sjukvård samarbeta. CAR T-celler klassas som läkemedel och godkännande och marknadsföring sker genom EMA, European Medicines Agency. Då läkemedlet innehåller levande celler är tajming och kompetent hantering avgörande för resultatet av behandlingen. För att få ett godkännande från EMA ställs därför krav som bland annat betyder att vårdgivaren måste ha rätt kompetens och processer på plats för att klara en säker hantering. Även tillverkningsprocessen är föremål för strikt kontroll och ska ske enligt god tillverkningssed, Good Manufacturing Process, GMP, precis som för andra läkemedel.

I Sverige finns i dag några sjukhusanknutna tillverkningsenheter samt några som drivs av privata bolag. Kristina Kannisto menar att det vore önskvärt med en nationell strategi, till exempel kring exempelvis vilka sjukhus som ska erbjuda vilka produkter.

– Det leder till onödig resursåtgång inom såväl sjukvården som företag och myndigheter. Det är resurskrävande att kvalificera sig för en CAR T-produkt och så fort nästa godkända läkemedel kommer in på marknaden måste alla göra nya bedömningar och förhandla avtal som riskerar att falla olika ut i olika regioner, säger hon.

FÖR ATT ÖKA MOTTAGLIGHETEN för nya avancerade terapier krävs tydliga processer vid såväl införandet i vården som för tillverkningskapaciteten. När det gäller tillverkningen ser Kristina Kannisto i huvudsak två förhållningssätt; antingen kan den centraliseras eller decentraliseras. Båda har sina fördelar och i praktiken behöver inte det ena utesluta det andra.

I en centraliserad lösning tas startmaterialet från patienten eller donatorn till vara på det lokala sjukhuset och skickas till en större tillverkningsanläggning inom eller utanför Sveriges gränser. Därefter transporteras det färdiga läkemedlet tillbaka till sjukhuset igen.

Fördelen är att man inte behöver bygga upp någon egen kapacitet och en centraliserad tillverkning medför sannolikt större kapacitet i själva tillverkningsprocesserna. Men det ställer också höga krav på distributionssystemen. Transporterna är känsliga och kräver såväl temperaturövervakning som spårningssystem, vilket man slipper med en decentraliserad tillverkning.

I Sverige har vi historiskt satsat på att utveckla tillverkningsenheter i anslutning till universitetssjukhusen, vilket kan ses som en decentraliserad strategi. Hur det kommer att se ut framöver återstår att se men oavsett modell för tillverkningen så utgör den ofta en flaskhals.

– Med cell- och genterapier finns det i dagsläget alltid en begränsning i hur mycket man kan tillverka på en och samma gång och på sikt tror jag att tillverkningen kommer att bli allt mer automatiserad, vilket är viktigt om fler ska få tillgång till behandling, säger Kristina Kannisto.

FÖRUTOM DET MEDICINSKA behovet styrs antalet behandlade patienter till stor del även av regionernas läkemedelsbudgetar, då läkemedlen har en hög prislapp. Det är en av anledningarna till att Kristina Kannisto arbetar för en större nationell samordning. En del andra europeiska länder arbetar med uttalade strategier och mål vad gäller antal patienter som ska behandlas per år och hur de ska väljas ut. Så fungerar det inte i Sverige ännu. Här är utvecklingen fortfarande i hög utsträckning beroende av intresserade forskningsaktiva läkare och andra eldsjälar.

– Vi har också ett annat system som gör det svårt med regionalt överskridande samordning av vården. Jag tänker på möjligheten till datadelning, olika journalsystem, budgetar och politisk styrning. Med tanke på hur snabbt utvecklingen av nya terapier sker globalt så finns det ett stort behov av ökad nationell samordning, säger Kristina Kannisto.

En annan fråga är hur de biverkningar som kan komma långt senare, då patienten är på sin hemort, ska hanteras. Kommer den lokala vården att kunna identifiera och hantera dem?

– Har vi bara tre patienter i Sverige är det kanske inte så svårt att hantera kommunikationen kring dem. Men det blir mycket mer resurskrävande om det blir hundratals patienter som bor i olika delar av Sverige. Då krävs det att man hittar ett säkert och fungerande system för både patienterna och den lokala sjukvården, säger Kristina Kannisto.