Elham Pourazar, strateg för innovation och partnerskap, och Anna-Lena Danielsson (S), regionråd och ordförande i hälso- och sjukvårdsnämnden
Samarbetets kraft
juni 2021
Fånga värdet
Horizont # 14 | 2021 juni

Aldrig tidigare har innovationstakten inom det medicinska området varit så hög som nu. Samtidigt blir vi allt äldre och efterfrågan på hälso- och sjukvård ökar stadigt. För att vi ska få ut så mycket värde som möjligt av de pengar som satsas måste vi tillsammans se till att varenda skattekrona används på allra bästa sätt. Hälsoekonomi är ett av flera verktyg som används för att bedöma hur mycket värde en insats inom hälso- och sjukvården ger, vilket gör det lättare att prioritera mellan olika insatser. Men det som låter lätt i teorin kan visa sig vara svårare i praktiken.

Obotligt sjuk, i vissa fall på väg mot en för tidig död. Det är verkligheten för många av de patienter som lever med sällsynta och svåra sjukdomar. Med de senaste årens forskningsframgångar har förtvivlan vänts till hopp när nya avancerade cell- och genterapier och andra innovativa läkemedelsbehandlingar utvecklas och godkänns för den europeiska marknaden. Men de avancerade behandlingarna associeras idag också med högre kostnader. Vem ska egentligen stå för notan?

Under 2019 ställdes den frågan på sin spets i Sveriges norra regioner Norrbotten och Västerbotten, i samband med nya godkända behandlingar för den endemiska sjukdomen Skelleftesjukan, eller ärftlig Transtyretinamyloidos. Sedan ett par år tillbaka kan många av patienterna, som tidigare haft få möjligheter till effektiv behandling, se ljust på framtiden. Samtidigt är Skelleftesjukan ett tydligt exempel på de stora möjligheter – och utmaningar – som nya innovativa läkemedelssom läkemedelsbehandlingar innebär.

Kenneth Lång är ordförande för patientföreningen FAMY Norrbotten (Föreningen mot Familjär Amyliodos med Polyneuropati). Han är en tidigare läkare som kom att specialisera sig på att diagnostisera och behandla just Skelleftesjukan. Han har genom sitt arbete följt utvecklingen för patientgruppen under lång tid.

– Tidigare kunde vi inte erbjuda något mot sjukdomen, bara lindring av symtomen. Det var trista besked att ge för man visste att det inte fanns något att göra, säger han.

Länge var levertransplantation, helst i tidigt stadium, det enda tillgängliga behandlingsalternativet, förklarar Kenneth Lång. Men det är en stor operation som innebär risker, framförallt för äldre. Andra läkemedel som använts har också visat sig kunna bromsa sjukdomen. Med de nya terapierna som godkändes 2018 innebar det nya möjligheter att stoppa sjukgodkändes sjukdomsförloppet. På grund av de höga priser och därmed kostdomsförloppet. kostnader som denna typ av behandlingar associeras med skapas nader utmaningar med tillgängliggörande i större skala.

En region som tidigt identifierade utmaningen med de nya terapierna är Region Västerbotten. Elham Pourazar, strateg för innovation och partnerskap på Region Västerbotten, understryker att utmaningen går långt bortom Skelleftesjukan och Västerbottens gränser.

Vi behöver ett nationellt ledarskap som sätter tillgängliggörandet till patienterna i fokus. Det är vad man kan förvänta sig av en ledande Life Science-nation.
Anna-Lena Danielsson (S), ordförande i region Västerbottens hälso- och sjukvårdsnämnd
Elham Pourazar och Anna-Lena Danielsson

Elham Pourazar, strateg för innovation och partnerskap, och Anna-Lena Danielsson (S), regionråd och ordförande i hälso- och sjukvårdsnämnden, ser båda behov av ett nationellt ledarskap som sätter patienterna i fokus.

– Men Skelleftesjukan är ett bra exempel på det moment 22 som svensk hälso- och sjukvård står inför vad gäller avancerade terapier och innovativa läkemedelsbehandlingar för sällsynta och svåra sjukdomar, säger hon. De kommer med en fantastisk potential, ibland som engångsbehandling, men innebär också stora osäkerheter vad gäller den faktiska effekten över tid. I kombination med höga priser från företagen och ett ensidigt kostnadsansvar hos regionerna riskerar detta bli ohållbart. I värsta fall kommer vi inte kunna tillgängliggöra dessa behandlingar till patienter som behöver dem, och Sverige kommer därmed inte heller vara en del av kunskapsutvecklingen och evidensgenereringen inom området.

Region Västerbotten insåg tidigt att varken regionerna, staten eller företagen ensamma satt på svaren om hur behandlingarna ska kunna tillgängliggöras. Det blev tydligt att samverkan mellan alla inblandade krävdes för att komma närmare lösningen. Politikerna i Västerbotten har varit väldigt aktiva i frågan från start. Anna-Lena Danielsson (S) och Peter Olofsson (S) lämnade till exempel in en motion till Sveriges Kommuner och Regioners (SKR), dåvarande Sveriges kommuner och landstings, kongress redan 2019. Motionen lyfte behovet av att se över dagens finansierings- och betalningsmodeller för innovativa läkemedel.

– Även om Skelleftesjukan här och nu innebär en stor ekonomisk utmaning för Västerbotten står vi inför ett mycket större paradigmskifte inom läkemedelsområdet. I ett förenklat exempel med Skelleftesjukan skulle behandling av 100 patienter till oförhandlade priser, utgöra cirka 15–30 procent av regionens totala läkemedelskostnader. Vad gör vi då när terapi två, tre eller fyra kommer? Vilka andra patienter ska behöva stå tillbaka och vilka andra åtgärder i svensk hälso- och sjukvård ska prioriteras bort? Här behöver systemet som helhet ta höjd för ett långsiktigt hållbart tillgängliggörande av de nya terapierna, säger Elham Pourazar.

Utmaningarna med Skelleftesjukan blev startskottet på Region Västerbottens arbete med dessa frågor såväl regionalt som nationellt. Den 28 februari i år, på sällsynta sjukdomars dag, lanserade regionen en vitbok på temat tillgängliggörande. Frågan är högaktuell ur ett nationellt perspektiv, inte minst utifrån regeringens ambitioner i den nationella Life Science-strategin. SKR har i uppdrag att ta fram en process för nationellt ordnat införande och Tandvårds- och läkemedelsverket, TLV, har tilldelats ett regeringsuppdrag att utveckla hälsoekonomiska bedömningar för precisionsmedicin och möjliga betalningsmodeller för gen- och cellterapier. Samtidigt har Myndigheten för vård- och omsorgsanalys i uppdrag att analysera precisionsmedicinens påverkan på hälso- och sjukvården. Elham Pourazar ser positivt på initiativen som nu tas, både inom regionen och på nationell nivå, och betonar att det kommer att kräva ett givande och tagande från alla parter där staten, regionerna och företagen krokar arm tillsammans.

Elham Pourazar

En som till vardags försöker balansera de olika perspektiven är Emma Medin, Vice President på Parexel RWE and Access Consulting. Hon ser att frågan om en fungerande betalningsmodell aktualiserats mer och mer i takt med att såväl godkända behandlingar som kliniska studier ökar i antal.

– Antalet kliniska studier som görs har exploderat i antal. Tittar man bara på studier med CAR T-celler, som bara är en liten del av avancerad cellterapi, så har antalet ökat från ett tiotal till över 600 de senaste åtta åren, konstaterar hon.

Dessutom utgör avancerade cell- eller genterapier runt 40 procent av alla de läkemedel som prioriteras för snabb utvärdering inför marknadsgodkännande hos den europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA. Att säga att det är bråttom att komma fram till en gemensam lösning på finansieringsutmaningen är alltså ingen överdrift, menar Emma Medin. Just nu ser hon tre möjliga betalningsmodeller som kan göra det lättare för regionerna att tillgängliggöra dessa typer av behandlingar i framtiden: En dynamisk prissättning där priset omförhandlas efter att långtidsdata av effekterna har samlats in, en utfallbaserad betalningsmodell där företaget får betalt utifrån överenskomna effektmålet samt en licensieringsmodell som innebär att regionerna kan sprida ut kostnaden över längre tid. Alla alternativ har sina fördelar, men också sina utmaningar. Den gemensamma nämnaren är behovet av att samla in långtidsdata för att kunna utvärdera effekt, menar Emma Medin.

– Alla modeller har utmaningar som måste lösas för att fungera i praktiken. Men oavsett vilken väg man väljer är insamlingen av data central för att förstå om effekterna av behandlingarna är livslånga eller inte. Det kräver i sin tur att vi skapar en bättre infrastruktur för att samordna datainsamlingen i Sverige, och kanske inom hela Norden, eftersom många av patientgrupperna är små.

Både TLV och Myndigheten för vård- och omsorgsanalys ska vara klara med sina regeringsuppdrag under 2021. Emma Medin tror därför att vi snart kommer att få klarhet i vilket av alternativen, eller en kombination av dem, som de svenska myndigheterna förordar.

– Jag tror vi kommer få se en typmodell som ska appliceras på kommande produkter. Sen får man utvärdera hur det fungerar och göra justeringar därefter.

Hon ser, likt Elham Pourazar, positivt på att lösningen kommer innebära att patienter och läkare får tillgång till en större del av verktygslådan.

– I våra samtal med globala läkemedelsbolag så märker vi att de ser Sverige som en attraktiv marknad. De har uppfattningen att vi kommer att lösa finansieringsfrågan bättre än många andra europeiska länder. Det bådar gott ur patientperspektiv, säger Emma Medin.

För vissa patienter med Skelleftesjukan, som väntar på en behandling som kan göra stor skillnad, kan lösningen inte komma snabbt nog. Det är dags att gå från fina ord till konkret handling, önskar Kenneth Lång.

– Vi har en ambitiös Life Science-strategi i Sverige som säger att vi ska satsa på detta, men vi pratar inte tillräckligt om hur de personer som behöver behandlingarna ska få den. Det är en paradox!

Anna-Lena Danielsson (S), regionråd och ordförande i hälso- och sjukvårdsnämnden i Region Västerbotten, bekräftar behovet av att gå från ord till handling.

– Det är jättebra att vi satsar på forskning och utveckling inom läkemedelsområdet, men om vi inte hittar sätt att kunna använda de här innovativa läkemedlen på ett långsiktigt hållbart sätt, och inte får ut behandlingsmöjligheter till våra patienter, då har vi misslyckats, säger hon och fortsätter:

– Det krävs en ordentlig kraftsamling och en ny typ av samverkan mellan staten, regionerna och läkemedelsföretagen.

Vi kan inte förvänta oss att ha alla svar innan vi börjar.

– vi behöver kunna bygga båten medan vi seglar. Då behövs det modiga politiker på nationell och regional nivå och mandat till tjänstemännen att driva frågan framåt. Vi behöver ett nationellt ledarskap som sätter tillgängliggörandet till patienterna i fokus. Det är vad man kan förvänta sig av en ledande Life Science-nation.

Emma Medin

Lyssna på Emma Medin

i Precisionpodden, avsnitt 10, där hon pratar om medicin mellan filosofi och ekonomi. Du hittar podden här.

Skelleftesjukan

Skelleftesjukan, eller Transtyretinamyloidos, är en ärftlig sjukdom som ger symtom från bland annat nerver, hjärta, mage och tarmar, ögon och njurar. Uppskattningsvis finns sjukdomen hos 1–2 personer per 100 000 invånare i hela Sverige, medan motsvarande siffra för Norrbotten och Västerbotten är cirka 50 per 100 000 invånare. 

Källa: Socialstyrelsen

3 möjliga betalningsmodeller för framtidens behandlingar

  1. Dynamisk prissättning
    Nettopriset på behandlingen omförhandlas när långtidseffekterna blivit tydligare.
  2. Utfallbaserade betalningsmodeller
    Säljande företag får betalt utifrån den faktiska effekten, betalning sker utifrån uppnådda milstolpar alternativt att företaget betalar tillbaka behandlingskostnad för de patienter som inte når önskad effekt.
  3. Licensieringsmodell
    Regionerna kan sprida ut kostnaden av behandlingen under lång tid.

Kombinationsmodell 
Pris- och betalning sker utifrån en kombination av olika modeller, exempelvis de ovan.

Källa: OECD

Vy över Umeälven

Vy över Umeälven.

Region Västerbottens rekommendationsområden i vitboken tillsammans för tillgängliggörande

  1. Ett regulatoriskt system som säkerställer tillgången på – såväl äldre och etablerade som nya – effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ.
  2. Ett adaptivt pris- och ersättningssystem som sänker trösklarna för implementering av nya terapier i klinisk vardag.
  3. En statlig finansieringsmekanism för nya terapier för patienter med sällsynta och svåra sjukdomar som stimulerar tidig implementering och evidensgenerering från läkemedelsanvändning i klinisk vardag.
  4. Ett nationellt grepp om förutsättningarna för att samla in, lagra, hantera, använda och dela tillförlitlig och relevant hälso-, vård- och kostnadsdata från läkemedelsanvändningen i Sverige.
  5. Ett gemensamt prioriteringsarbete mellan stat och region, för horisontella prioriteringar i hälso- och sjukvården – inklusive betydelsen av tidig implementering av nya terapier i Sverige.

I tillägg presenteras ett koncept för Sverige som ett Real World Lab för tidig implementering av nya terapier i klinisk vardag där staten, regionerna, företagen samt akademi och patienter tillsammans sänker trösklarna och röjer hinder för tillgängliggörande. Som en tidig användare av nya terapier kan Sverige också bidra till kunskap, kompetens och evidensgenerering som möjliggör en skalbar implementering av nya effektiva, säkra och kostnadseffektiva behandlingsalternativ över tid.

Läs mer om vitboken på regionvasterbotten.se

Ladda ner hela numret här
466-SE-2100027