Vid sällsynta sjukdomar måste vi samarbeta, menar Bengt Simonsson som startat både den svenska och nordiska KML-gruppen och nu är ordförande i den europeiska.
Att Bengt Simonsson skulle bli läkare var givet. Han kommer från en läkarfamilj och något annat yrke var det aldrig tal om. 1960 började han läkarprogrammet i Uppsala och kom då i kontakt med en läkare som hette Andreas Killander. Han var hematolog.
– Andreas Killander var fullkomligt lysande både som person och läkare. Jag visste inte vad jag ville specialisera mig på men bestämde att var han än var, dit skulle jag också, berättar Bengt Simonsson.
I SLUTET PÅ 1960-TALET ÖPPNADE Andreas Killander den första hematologiska vårdavdelningen vid Akademiska sjukhuset och Bengt Simonsson sökte sig dit. Parallellt med läkarstudierna hade han gått forskarutbildningen på farmakologiska institutionen och disputerade så småningom på en avhandling om kortisonbindning till vita blodkroppar vid bland annat kronisk lymfatisk leukemi, KLL. Men efter ett tag kom han allt mer att rikta in sig på KML.
Det var i slutet av 1960-talet och början av 1970-talet och KML var en ovanligt gynnsam form av leukemi, med dåtidens mått mätt. Efter fem år levde 20 procent av patienterna, men för de flesta andra former av leukemi var prognosen sämre. Så när Bengt Simonsson och hans kollegor ville börja behandla patienter med akut leukemi mötte de en hel del motstånd. Varför ge plågsam behandling till en patient som ändå ska dö?
– Det blev en rätt hård diskussion, men vi stod på oss. Många av de patienterna blev till slut friska eftersom de överlevde länge nog för att få del av framsteg som gjordes senare, säger han.
Först ut, efter enkla cytostatika, vid behandling av KML var läkemedlet interferon, följt av en del andra som gjorde viss skillnad. Men det verkliga genombrottet kom i början på 1980- talet. Forskare hade sett att barn efter intensiv cellgiftsbehandling kunde få tillbaka frisk benmärg igen och överleva längre än väntat, vilket drev på utvecklingen inom vuxenhematologin. Akademiska sjukhuset i Uppsala låg långt fram och blev först i Sverige med att utföra en autolog benmärgstransplantation. I stället för att få benmärg från en donator får patienten tillbaka egen benmärg som renats från leukemiceller.
BENGT SIMONSSON KOMMER särskilt ihåg en kvinna som hade en obotlig cellförändring i njuren som hängde samman med förändringar i blodet. Eftersom det inte fanns någon givare för benmärg så gjordes en autolog benmärgstransplantation.
– Det är 25 år sedan och just nu tror jag att hon är i Thailand med sin man. Att få vara med om sådant, och kunna göra något för den andra personen, är enormt tillfredsställande, konstaterar han.
Men även om benmärgstransplantationerna var framgångsrika så var de också väldigt tuffa för patienterna och dessutom riskfyllda. I dag är behandling med autolog benmärgstransplantation inte längre särskilt vanlig vid KML. Den ersattes först av allogen transplantation, med benmärg från en donator. Detta gav ett rejält lyft i överlevnad men biverkningarna kombinerat med bristen på givare gjorde att den vid millennieskiftet i princip helt ersattes av de nya målinriktade läkemedlen med tyrosinkinasinhibitorer som räddade livet på kvinnan i den första svenska studie
MEN PRECIS SOM SÅ OFTA med nya läkemedel tvekade landstingen vid introduktionen av det första målinriktade läkemedlet. Det kostade mycket pengar och under en period begränsades hur mycket klinikerna fick skriva ut. Själv tycker Bengt Simonsson att det är att ha fokus på fel fråga.
– Jag tycker inte man kan använda begreppet ”dyr” om ett läkemedel som gör en dödssjuk patient frisk. Vad är några hundra tusen kronor jämfört med att en tvåbarnspappa kan leva ett normalt liv? Begreppet dyr hör inte hemma i det här sammanhanget, säger han.
När det gällde tyrosinkinasinhibitorer blev diskussionen dock kortvarig. De positiva effekterna var så uppenbara att de snart blev förstahandsvalet vid behandling av KML. Och så är det än i dag.
– KML är ett typexempel på hur bra det kan gå. Det kan vara ett skäl att fortsätta en behandling som kanske inte kurerar, men som håller tumören nere. Då lever ju patienten och man kan prova nya saker som kommer.
I dag visar studier att överlevnaden efter fem år för patienter med KML är densamma som för friska personer. Flera har dessutom kunnat sluta medicinera helt, utan att leukemin kommit tillbaka.
NÄSTA STORA FRAMSTEG I BEHANDLINGEN av leukemi tror Bengt Simonsson ligger inom immunologin, med möjligheten att förmå kroppen att själv angripa sjukdomen.
– Att skapa antikroppar mot hematologiska maligniteter, det är en fin grej med stor betydelse för behandlingen. Vi kommer få se många fler friska patienter. Och många botade, tror Bengt Simonsson.
Särskilt hoppas han att det ska göras några genomslag i behandlingen av de akuta leukemier där prognosen fortfarande inte är särskilt god, även om det inte är så lätt att hitta en behandling med samma genomslag som för tyrosinkinasinhibitorer.
– Jag är dock övertygad om att det kommer och vi kommer att få se mer målinriktad behandling som riktar in sig på sjukdomsorsaken. Snart blir den stora utmaningen att hålla reda på alla patienter som överlever, säger han.
Men det finns också andra utmaningar.
– Inom den närmaste framtiden tror jag det handlar om att patienterna ska få tillgång till behandling, oavsett vad den kostar.
